Published October 22, 2021
| Version v1
Publication
Open
A New Tool for Safety Evaluation and a Combination of Measures for Efficacy Assessment of Cotransplanting Human Allogenic Neuronal Stem Cells and Mesenchymal Stem Cells for the Treatment of Parkinson Disease: Protocol for an Interventional Study
Creators
- 1. University of Jordan
- 2. Jordan Hospital
Description
Parkinson disease (PD) is a neurodegenerative disorder associated with a broad spectrum of motor and nonmotor symptoms. Any proposed cure needs to address the many aspects of the disease. Stem cell therapy may have potential in this regard as indicated in recent preclinical and clinical studies.This protocol aims to examine the safety and therapeutic benefit of human Wharton jelly-derived mesenchymal stem cells (WJ-MScs) and their derivatives, neuronal stem cells (NSCs) in PD.This clinical trial is a double-arm, single-blinded, phase I-II interventional study. Participants have been allocated to 1 of 2 groups: one receiving allogeneic WJ-MSCs alone, the other receiving NSCs and WJ-MScs. Participants are being followed-up and assessed over a period of 6 months. To assess safety, an incidence of treatment-emergent adverse events (TEAEs) tool tailored for PD is being used immediately and up to 6 months after treatment. For efficacy assessment, a number of factors are being used, including the gold standard severity test and the Unified Parkinson Disease Rating Scale. In addition, the following standardized assessments for different common symptoms in PD are being included: motor (both subjectively and objectively assessed with wearable sensors), sensory, quality of life and psychological well-being, cognition, and sleep quality. Furthermore, immune-modulatory cytokines and neuronal damage versus regeneration markers in PD, including the neuronal protein linked to PD, α-synuclein, are being monitored.Ten patients have been enrolled in this study and thus participant recruitment has been completed. The study status is active and beyond the recruiting stage. Study chart implementation, data collection, and analysis are ongoing.The combination of NSCs and MSCs in PD may be useful for harnessing the best of the immunomodulation and neural repair characteristics of these cell types. The tailored comprehensive and scaled TEAEs and the variety of evaluation tools used enables a comprehensive assessment of this cellular therapy treatment protocol. A consideration of this expanded tool set is important in the design of future clinical studies for PD.ClinicalTrials.gov NCT03684122; https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03684122.DERR1-10.2196/29695.
Translated Descriptions
⚠️
This is an automatic machine translation with an accuracy of 90-95%
Translated Description (Arabic)
مرض باركنسون هو اضطراب تنكسي عصبي مرتبط بمجموعة واسعة من الأعراض الحركية وغير الحركية. يجب أن يعالج أي علاج مقترح الجوانب العديدة للمرض. قد يكون للعلاج بالخلايا الجذعية إمكانات في هذا الصدد كما هو موضح في الدراسات الحديثة قبل السريرية والسريرية. يهدف هذا البروتوكول إلى فحص السلامة والفائدة العلاجية للخلايا الجذعية الوسيطة البشرية المشتقة من هلام وارتون (WJ - MScs) ومشتقاتها، الخلايا الجذعية العصبية (NSCs) في PD. هذه التجربة السريرية هي دراسة تدخلية ثنائية الذراع، أحادية التعمية، المرحلة الأولى والثانية. تم تخصيص المشاركين في واحدة من مجموعتين: واحدة تتلقى WJ - MSCs الخيفية وحدها، والأخرى تتلقى NSCs و WJ - MScs. تتم متابعة المشاركين وتقييمهم على مدى 6 أشهر. لتقييم السلامة، يتم استخدام أداة الأحداث السلبية الناشئة عن العلاج (TEAEs) المصممة خصيصًا لمرض باركنسون على الفور وحتى 6 أشهر بعد العلاج. لتقييم الفعالية، يتم استخدام عدد من العوامل، بما في ذلك اختبار شدة المعيار الذهبي ومقياس تصنيف مرض باركنسون الموحد. بالإضافة إلى ذلك، يتم تضمين التقييمات الموحدة التالية للأعراض الشائعة المختلفة لمرض باركنسون: الحركية (يتم تقييمها بشكل ذاتي وموضوعي باستخدام أجهزة استشعار يمكن ارتداؤها)، والحسية، ونوعية الحياة والرفاهية النفسية، والإدراك، ونوعية النوم. علاوة على ذلك، يتم مراقبة السيتوكينات المعدلة للمناعة والأضرار العصبية مقابل علامات التجديد في مرض باركنسون، بما في ذلك البروتين العصبي المرتبط بمرض باركنسون، α - synuclein. وقد تم تسجيل عشرة مرضى في هذه الدراسة، وبالتالي تم الانتهاء من توظيف المشاركين. حالة الدراسة نشطة وتتجاوز مرحلة التوظيف. تنفيذ مخطط الدراسة، وجمع البيانات، والتحليل مستمر. قد يكون الجمع بين NSCs و MSCs في PD مفيدًا لتسخير أفضل خصائص التعديل المناعي والإصلاح العصبي لهذه الأنواع من الخلايا. يمكّن TEAEs الشامل والمقياس المصمم خصيصًا ومجموعة متنوعة من أدوات التقييم المستخدمة من إجراء تقييم شامل لبروتوكول علاج العلاج الخلوي هذا. يعد النظر في مجموعة الأدوات الموسعة هذه أمرًا مهمًا في تصميم الدراسات السريرية المستقبلية لـ PD.ClinicalTrials.gov NCT03684122 ؛ https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03684122.DERR1-10.2196/29695.Translated Description (French)
La maladie de Parkinson (MP) est une maladie neurodégénérative associée à un large éventail de symptômes moteurs et non moteurs. Tout traitement proposé doit aborder les nombreux aspects de la maladie. La thérapie par cellules souches peut avoir un potentiel à cet égard, comme indiqué dans des études précliniques et cliniques récentes. Ce protocole vise à examiner l'innocuité et les avantages thérapeutiques des cellules souches mésenchymateuses dérivées de la gelée de Wharton humaine (WJ-MScs) et de leurs dérivés, les cellules souches neuronales (NSC) dans la maladie de Parkinson. Cet essai clinique est une étude interventionnelle de phase I-II à double bras, en simple aveugle. Les participants ont été répartis dans l'un des 2 groupes : l'un recevant les WJ-MSC allogéniques seuls, l'autre recevant les NSC et les WJ-MScs. Les participants font l'objet d'un suivi et d'une évaluation sur une période de 6 mois. Pour évaluer la sécurité, un outil d'incidence des événements indésirables apparus sous traitement (EIT) adapté à la MP est utilisé immédiatement et jusqu'à 6 mois après le traitement. Pour l'évaluation de l'efficacité, un certain nombre de facteurs sont utilisés, notamment le test de gravité de référence et l'échelle unifiée d'évaluation de la maladie de Parkinson. En outre, les évaluations standardisées suivantes pour différents symptômes courants de la MP sont incluses : moteur (évalué subjectivement et objectivement avec des capteurs portables), sensoriel, qualité de vie et bien-être psychologique, cognition et qualité du sommeil. De plus, les cytokines immunomodulatrices et les dommages neuronaux par rapport aux marqueurs de régénération dans la MP, y compris la protéine neuronale liée à la MP, l'α-synucléine, sont surveillés. Dix patients ont été recrutés dans cette étude et le recrutement des participants a donc été terminé. Le statut de l'étude est actif et au-delà de la phase de recrutement. La mise en œuvre du tableau d'étude, la collecte de données et l'analyse sont en cours. La combinaison des CSN et des CSM dans la MP peut être utile pour exploiter au mieux les caractéristiques d'immunomodulation et de réparation neuronale de ces types de cellules. Les EIAT complets et échelonnés sur mesure et la variété des outils d'évaluation utilisés permettent une évaluation complète de ce protocole de traitement de thérapie cellulaire. La prise en compte de cet ensemble d'outils élargi est importante dans la conception des futures études cliniques pour PD.ClinicalTrials.gov NCT03684122 ; https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03684122.DERR1-10.2196/29695.Translated Description (Spanish)
La enfermedad de Parkinson (EP) es un trastorno neurodegenerativo asociado con un amplio espectro de síntomas motores y no motores. Cualquier cura propuesta debe abordar los muchos aspectos de la enfermedad. La terapia con células madre puede tener potencial en este sentido, como se indica en estudios preclínicos y clínicos recientes. Este protocolo tiene como objetivo examinar la seguridad y el beneficio terapéutico de las células madre mesenquimales derivadas de la gelatina humana de Wharton (WJ-MScs) y sus derivados, las células madre neuronales (NSC) en la EP. Este ensayo clínico es un estudio intervencionista de fase I-II, de doble brazo, con enmascaramiento simple. Los participantes han sido asignados a 1 de 2 grupos: uno que recibe solo WJ-MSC alogénicas, el otro que recibe NSC y WJ-MScs. Los participantes están siendo seguidos y evaluados durante un periodo de 6 meses. Para evaluar la seguridad, se está utilizando una herramienta de incidencia de eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE) adaptada para la EP de forma inmediata y hasta 6 meses después del tratamiento. Para la evaluación de la eficacia, se están utilizando una serie de factores, incluida la prueba de gravedad estándar de oro y la Escala Unificada de Clasificación de la Enfermedad de Parkinson. Además, se incluyen las siguientes evaluaciones estandarizadas para diferentes síntomas comunes en la EP: motriz (evaluada tanto subjetiva como objetivamente con sensores portátiles), sensorial, calidad de vida y bienestar psicológico, cognición y calidad del sueño. Además, se están monitoreando las citocinas inmunomoduladoras y el daño neuronal frente a los marcadores de regeneración en la EP, incluida la proteína neuronal vinculada a la EP, la α-sinucleína. Diez pacientes se han inscrito en este estudio y, por lo tanto, se ha completado el reclutamiento de participantes. El estado del estudio está activo y más allá de la etapa de reclutamiento. La implementación de gráficos de estudio, la recopilación de datos y el análisis están en curso. La combinación de NSC y MSC en la EP puede ser útil para aprovechar lo mejor de las características de inmunomodulación y reparación neuronal de estos tipos de células. Los TEAE integrales y escalados a medida y la variedad de herramientas de evaluación utilizadas permiten una evaluación integral de este protocolo de tratamiento de terapia celular. Una consideración de este conjunto de herramientas ampliado es importante en el diseño de futuros estudios clínicos para PD.ClinicalTrials.gov NCT03684122; https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03684122.DERR1-10.2196/29695.Files
PDF.pdf
Files
(297.8 kB)
| Name | Size | Download all |
|---|---|---|
|
md5:e4868e81bf578ae8c523a90bb25a42ed
|
297.8 kB | Preview Download |
Additional details
Additional titles
- Translated title (Arabic)
- أداة جديدة لتقييم السلامة ومجموعة من التدابير لتقييم فعالية زرع الخلايا الجذعية العصبية الخيفية البشرية والخلايا الجذعية الوسيطة لعلاج مرض باركنسون: بروتوكول لدراسة تدخلية
- Translated title (French)
- Un nouvel outil pour l'évaluation de l'innocuité et une combinaison de mesures pour l'évaluation de l'efficacité de la cotransplantation de cellules souches neuronales allogéniques humaines et de cellules souches mésenchymateuses pour le traitement de la maladie de Parkinson : protocole pour une étude interventionnelle
- Translated title (Spanish)
- Una nueva herramienta para la evaluación de la seguridad y una combinación de medidas para la evaluación de la eficacia del cotrasplante de células madre neuronales alogénicas humanas y células madre mesenquimales para el tratamiento de la enfermedad de Parkinson: protocolo para un estudio de intervención
Identifiers
- Other
- https://openalex.org/W3206837504
- DOI
- 10.2196/29695
References
- https://openalex.org/W1610380626
- https://openalex.org/W1754615847
- https://openalex.org/W1963643534
- https://openalex.org/W1968668812
- https://openalex.org/W1993513178
- https://openalex.org/W2000113722
- https://openalex.org/W2000199490
- https://openalex.org/W2012946674
- https://openalex.org/W2025371271
- https://openalex.org/W2047701363
- https://openalex.org/W2052684906
- https://openalex.org/W2060979783
- https://openalex.org/W2064423185
- https://openalex.org/W2067256437
- https://openalex.org/W2074688729
- https://openalex.org/W2078011077
- https://openalex.org/W2093518077
- https://openalex.org/W2140391319
- https://openalex.org/W2161703366
- https://openalex.org/W2165758561
- https://openalex.org/W2171920636
- https://openalex.org/W2280304830
- https://openalex.org/W2346462490
- https://openalex.org/W2525903933
- https://openalex.org/W2530110801
- https://openalex.org/W2751008629
- https://openalex.org/W2757687260
- https://openalex.org/W2790928579
- https://openalex.org/W2800142452
- https://openalex.org/W2807049120
- https://openalex.org/W2886487705
- https://openalex.org/W2888254436
- https://openalex.org/W2890498338
- https://openalex.org/W2896544753
- https://openalex.org/W2913843269
- https://openalex.org/W2921897722
- https://openalex.org/W2942091494
- https://openalex.org/W2950509604
- https://openalex.org/W2970841768
- https://openalex.org/W2990168305
- https://openalex.org/W3042654062
- https://openalex.org/W4205416135
- https://openalex.org/W4390475096