Published May 17, 2021
| Version v1
Publication
Open
Haploidentical Hematopoietic Cell Transplantation Using Post-transplant Cyclophosphamide for Children With Non-malignant Diseases
Creators
- 1. King Hussein Cancer Center
Description
Abstract Haploidentical hematopoietic cell transplantation (HCT) is a valuable curative option for children with non-malignant diseases. Haploidentical HCT using post-transplant cyclophosphamide (PTCy) is a readily available option in the absence of an HLA- matched donor. We conducted a retrospective single-center study on the outcome of haploidentical HCT in children with non-malignant diseases. We gathered data from 44 patients underwent HCT in the period 2015 to 2020. The indications for HCT were bone marrow failure, primary immunodeficiency, metabolic disorders, and hemoglobinopathy. Median age at HCT was 4 years (range 0.7-20).The conditioning regimens were myeloablative (n=16), or reduced intensity (n=26). After a median follow-up of 20 months (range 4-71), 2-year overall survival was 89% and 2 year GvHD-free relapse-free survival (GRFS) was 66%. Incidence of primary graft failure was 13.6%. Cumulative incidence of grade II-IV acute and moderate/severe chronic GvHD were 20% and 6.4%, respectively. Younger age at HCT (<5 years) and primary immunodeficiency were significantly associated with better GRFS ( p <0.05). In conclusion, haploidentical HCT using PTCy is feasible and curative in children with non-malignant diseases lacking an HLA-matched donor. Early diagnosis and referral in addition to timely treatment can further improve outcomes.
Translated Descriptions
⚠️
This is an automatic machine translation with an accuracy of 90-95%
Translated Description (Arabic)
يعد زرع الخلايا المكونة للدم (HCT) خيارًا علاجيًا قيمًا للأطفال المصابين بأمراض غير خبيثة. يعد العلاج الكبدي البشري غير المتماثل باستخدام سيكلوفوسفاميد ما بعد الزرع (PTCy) خيارًا متاحًا بسهولة في حالة عدم وجود متبرع مطابق لـ HLA. أجرينا دراسة ذات مركز واحد بأثر رجعي حول نتائج كليات التقنية العليا المتطابقة في الأطفال المصابين بأمراض غير خبيثة. جمعنا بيانات من 44 مريضًا خضعوا للكليات التقنية العليا في الفترة من 2015 إلى 2020. كانت مؤشرات كليات التقنية العليا هي فشل نخاع العظم، ونقص المناعة الأولي، والاضطرابات الأيضية، واعتلال الهيموغلوبين. كان متوسط العمر في كليات التقنية العليا 4 سنوات (نطاق 0.7-20). كانت أنظمة التكييف نخاعية (العدد=16)، أو منخفضة الشدة (العدد=26). بعد متابعة متوسطة لمدة 20 شهرًا (النطاق 4-71)، كان البقاء الإجمالي لمدة عامين 89 ٪ والبقاء الخالي من الانتكاس بدون GvHD لمدة عامين (GRFS) 66 ٪. كان معدل حدوث فشل الطعم الأولي 13.6 ٪. كانت نسبة الإصابة التراكمية من الدرجة الثانية إلى الرابعة الحادة والمتوسطة/الشديدة المزمنة GvHD 20 ٪ و 6.4 ٪ على التوالي. ارتبط العمر الأصغر في كليات التقنية العليا (أقل من 5 سنوات) ونقص المناعة الأولي بشكل كبير بتحسن GRFS ( P <0.05). في الختام، فإن استخدام كليات التقنية العليا المتطابقة بشكل فردي لـ PTCy ممكن وعلاج في الأطفال الذين يعانون من أمراض غير خبيثة يفتقرون إلى متبرع متطابق مع HLA. يمكن أن يؤدي التشخيص المبكر والإحالة بالإضافة إلى العلاج في الوقت المناسب إلى تحسين النتائج.Translated Description (French)
Résumé La greffe de cellules hématopoïétiques haploïdéntiques (THC) est une option curative précieuse pour les enfants atteints de maladies non malignes. L'haploïdentical HCT utilisant le cyclophosphamide post-transplantation (PTCy) est une option facilement disponible en l'absence d'un donneur compatible HLA. Nous avons mené une étude rétrospective monocentrique sur les résultats de l'HCT haploïdentique chez les enfants atteints de maladies non malignes. Nous avons recueilli des données auprès de 44 patients ayant subi une HCT entre 2015 et 2020. Les indications de HCT étaient l'insuffisance médullaire, l'immunodéficience primaire, les troubles métaboliques et l'hémoglobinopathie. L'âge médian à l'HCT était de 4 ans (intervalle 0,7-20). Les régimes de conditionnement étaient myéloablatifs (n=16) ou d'intensité réduite (n=26). Après un suivi médian de 20 mois (fourchette de 4 à 71), la survie globale à 2 ans était de 89 % et la survie sans rechute sans GvHD (GRFS) à 2 ans était de 66 %. L'incidence de l'échec de la greffe primaire était de 13,6 %. L'incidence cumulative de la GvHD aiguë de grade II à IV et de la GvHD chronique modérée/sévère était de 20 % et de 6,4 %, respectivement. Un âge plus jeune à l'HCT (<5 ans) et une immunodéficience primaire étaient significativement associés à une meilleure GRFS ( p <0,05). En conclusion, l'HCT haploïdénique utilisant PTCy est réalisable et curatif chez les enfants atteints de maladies non malignes sans donneur compatible HLA. Un diagnostic et une orientation précoces, en plus d'un traitement rapide, peuvent améliorer davantage les résultats.Translated Description (Spanish)
Resumen El trasplante de células hematopoyéticas haploidénticas (TCH) es una opción curativa valiosa para los niños con enfermedades no malignas. El HCT haploidéntico que utiliza ciclofosfamida postrasplante (PTCy) es una opción fácilmente disponible en ausencia de un donante compatible con HLA. Realizamos un estudio retrospectivo en un solo centro sobre el resultado del HCT haploidéntico en niños con enfermedades no malignas. Recopilamos datos de 44 pacientes sometidos a HCT en el período 2015 a 2020. Las indicaciones para HCT fueron insuficiencia de médula ósea, inmunodeficiencia primaria, trastornos metabólicos y hemoglobinopatía. La mediana de edad en el HCT fue de 4 años (rango 0.7-20). Los regímenes de acondicionamiento fueron mieloablativos (n=16) o de intensidad reducida (n=26). Después de una mediana de seguimiento de 20 meses (rango 4-71), la supervivencia general a 2 años fue del 89% y la supervivencia libre de recaída libre de GvHD (GRFS) a 2 años fue del 66%. La incidencia de fallo primario del injerto fue del 13,6%. La incidencia acumulada de EICH aguda de grado II-IV y crónica moderada/grave fue del 20% y 6,4%, respectivamente. La edad más temprana en el HCT (<5 años) y la inmunodeficiencia primaria se asociaron significativamente con una mejor GRFS ( p <0.05). En conclusión, el HCT haploidéntico que usa PTCy es factible y curativo en niños con enfermedades no malignas que carecen de un donante compatible con HLA. El diagnóstico precoz y la derivación, además del tratamiento oportuno, pueden mejorar aún más los resultados.Files
latest.pdf.pdf
Files
(401.4 kB)
| Name | Size | Download all |
|---|---|---|
|
md5:7f965edc42f8c65397e1cba63b69bf7e
|
401.4 kB | Preview Download |
Additional details
Additional titles
- Translated title (Arabic)
- زرع الخلايا المكونة للدم المتطابقة باستخدام سيكلوفوسفاميد ما بعد الزرع للأطفال المصابين بأمراض غير خبيثة
- Translated title (French)
- Transplantation de cellules hématopoïétiques haploïdéniques à l'aide de cyclophosphamide post-transplantation pour les enfants atteints de maladies non malignes
- Translated title (Spanish)
- Trasplante de células hematopoyéticas haploidénticas con ciclofosfamida postrasplante para niños con enfermedades no malignas
Identifiers
- Other
- https://openalex.org/W4233320071
- DOI
- 10.21203/rs.3.rs-513679/v1
References
- https://openalex.org/W1967796009
- https://openalex.org/W1978164777
- https://openalex.org/W1996320020
- https://openalex.org/W2020725971
- https://openalex.org/W2032459177
- https://openalex.org/W2037194020
- https://openalex.org/W2039808932
- https://openalex.org/W2041380049
- https://openalex.org/W2066886754
- https://openalex.org/W2075510710
- https://openalex.org/W2100304556
- https://openalex.org/W2152197116
- https://openalex.org/W2152591595
- https://openalex.org/W2280112426
- https://openalex.org/W2460470541
- https://openalex.org/W2556452623
- https://openalex.org/W2582896772
- https://openalex.org/W2606729572
- https://openalex.org/W2754125581
- https://openalex.org/W2773765532
- https://openalex.org/W2781493913
- https://openalex.org/W2784126913
- https://openalex.org/W2917228511
- https://openalex.org/W2921075494
- https://openalex.org/W2922503036
- https://openalex.org/W2982623128
- https://openalex.org/W3013707618
- https://openalex.org/W3081019817
- https://openalex.org/W3082150182