Published December 1, 2013 | Version v1
Publication Open

Analysis of left ventricular mass in untreated men and in men treated with agalsidase-β: data from the Fabry Registry

Creators

  • 1. Assistance Publique – Hôpitaux de Paris
  • 2. Hôpital Raymond-Poincaré
  • 3. University of Würzburg
  • 4. Ohio Heart & Vascular Center
  • 5. Duke University
  • 6. Lurie Children's Hospital
  • 7. Turku University Hospital
  • 8. Charles University
  • 9. Royal Melbourne Hospital
  • 10. University of Washington
  • 11. Center for Human Genetics
  • 12. Harvard University
  • 13. Massachusetts General Hospital
  • 14. University of Alabama at Birmingham
  • 15. Schmerzklinik Kiel

Description

The aim of this study was to evaluate the progression of left ventricular hypertrophy in untreated men with Fabry disease and to assess the effects of agalsidase-β (recombinant human α-galactosidase A) on left ventricular hypertrophy.Longitudinal Fabry Registry data were analyzed from 115 men treated with agalsidase-β (1 mg/kg/2 weeks) and 48 untreated men. Measurements included baseline left-ventricular mass and at least one additional left-ventricular mass assessment over ≥ 2 years. Patients were grouped into quartiles, based on left-ventricular mass slopes. Multivariate logistic regression analyses identified factors associated with left ventricular hypertrophy progression.For men in whom treatment was initiated at the age of 18 to <30 years, mean left ventricular mass slope was -3.6 g/year (n = 31) compared with +9.5 g/year in untreated men of that age (n = 15) (P < 0.0001). Untreated men had a 3.4-fold higher risk of having faster increases in left-ventricular mass compared with treated men (odds ratio: 3.43; 95% confidence interval: 1.05-11.22; P = 0.0415). A baseline age of ≥ 40 years was also associated with left--ventricular hypertrophy progression (odds ratio: 5.03; 95% confidence interval: 1.03-24.49; P = 0.0457) compared with men younger than 30 years.Agalsidase-β treatment for ≥2 years may improve or stabilize left-ventricular mass in men with Fabry disease. Further investigations may determine whether early intervention and stabilization of LVM are correlated with clinical outcomes.

⚠️ This is an automatic machine translation with an accuracy of 90-95%

Translated Description (Arabic)

كان الهدف من هذه الدراسة هو تقييم تطور تضخم البطين الأيسر لدى الرجال غير المعالجين المصابين بمرض فابري وتقييم آثار agalsidase - β (α - galactosidase A البشري المؤتلف) على تضخم البطين الأيسر. تم تحليل بيانات سجل فابري الطولي من 115 رجلاً عولجوا بـ agalsidase - β (1 مجم/كجم/أسبوعين) و 48 رجلاً غير معالج. تضمنت القياسات كتلة البطين الأيسر الأساسية وتقييمًا إضافيًا واحدًا على الأقل للكتلة البطينية اليسرى على مدى أكبر من عامين. تم تجميع المرضى في أرباع، بناءً على منحدرات الكتلة البطينية اليسرى. تحدد تحليلات الانحدار اللوجستي متعدد المتغيرات العوامل المرتبطة بتطور تضخم البطين الأيسر. بالنسبة للرجال الذين بدأ علاجهم في سن 18 إلى <30 عامًا، كان متوسط انحدار كتلة البطين الأيسر -3.6 جم/سنة (العدد = 31) مقارنة بـ +9.5 جم/سنة لدى الرجال غير المعالجين في ذلك العمر (العدد = 15) (P < 0.0001). كان الرجال غير المعالجين أكثر عرضة بمقدار 3.4 أضعاف لخطر حدوث زيادات أسرع في كتلة البطين الأيسر مقارنة بالرجال المعالجين (نسبة الاحتمالات: 3.43 ؛ 95 ٪ فاصل الثقة: 1.05-11.22 ؛ P = 0.0415). ارتبط عمر خط الأساس البالغ ≥ 40 عامًا أيضًا بتطور تضخم البطين الأيسر (نسبة الاحتمالات: 5.03 ؛ 95 ٪ فاصل الثقة: 1.03-24.49 ؛ P = 0.0457) مقارنة بالرجال الذين تقل أعمارهم عن 30 عامًا. قد يؤدي علاج الجالسيداز بيتا لـ ≥2 سنة إلى تحسين أو تثبيت كتلة البطين الأيسر لدى الرجال المصابين بمرض فابري. قد تحدد المزيد من الفحوصات ما إذا كان التدخل المبكر واستقرار LVM مرتبطين بالنتائج السريرية.

Translated Description (French)

L'objectif de cette étude était d'évaluer la progression de l'hypertrophie ventriculaire gauche chez les hommes non traités atteints de la maladie de Fabry et d'évaluer les effets de l'agalsidase-β (α-galactosidase A humaine recombinante) sur l'hypertrophie ventriculaire gauche. Les données du registre Fabry longitudinal ont été analysées chez 115 hommes traités par l'agalsidase-β (1 mg/kg/2 semaines) et 48 hommes non traités. Les mesures comprenaient la masse ventriculaire gauche de base et au moins une évaluation supplémentaire de la masse ventriculaire gauche sur ≥ 2 ans. Les patients ont été regroupés en quartiles, en fonction des pentes de masse ventriculaire gauche. Les analyses de régression logistique multivariées ont identifié des facteurs associés à la progression de l'hypertrophie ventriculaire gauche. Pour les hommes chez qui le traitement a été initié à l'âge de 18 à <30 ans, la pente moyenne de la masse ventriculaire gauche était de -3,6 g/an (n = 31) contre +9,5 g/an chez les hommes non traités de cet âge (n = 15) (P < 0,0001). Les hommes non traités avaient un risque 3,4 fois plus élevé d'avoir des augmentations plus rapides de la masse ventriculaire gauche par rapport aux hommes traités (rapport de cotes : 3,43 ; intervalle de confiance à 95 % : 1,05-11,22 ; P = 0,0415). Un âge de référence de ≥ 40 ans était également associé à une progression de l'hypertrophie ventriculaire gauche (rapport de cotes : 5,03 ; intervalle de confiance à 95 % : 1,03-24,49 ; P = 0,0457) par rapport aux hommes de moins de 30 ans. Le traitement par l'galsidase-β pendant ≥2 ans peut améliorer ou stabiliser la masse ventriculaire gauche chez les hommes atteints de la maladie de Fabry. D'autres investigations peuvent déterminer si l'intervention précoce et la stabilisation de la MVG sont corrélées aux résultats cliniques.

Translated Description (Spanish)

El objetivo de este estudio fue evaluar la progresión de la hipertrofia ventricular izquierda en hombres no tratados con enfermedad de Fabry y evaluar los efectos de la agalsidasa-β (α-galactosidasa A humana recombinante) en la hipertrofia ventricular izquierda. Se analizaron los datos del Registro de Fabry longitudinal de 115 hombres tratados con agalsidasa-β (1 mg/kg/2 semanas) y 48 hombres no tratados. Las mediciones incluyeron la masa ventricular izquierda inicial y al menos una evaluación adicional de la masa ventricular izquierda durante ≥ 2 años. Los pacientes se agruparon en cuartiles, en función de las pendientes de masa del ventrículo izquierdo. Los análisis de regresión logística multivariada identificaron factores asociados con la progresión de la hipertrofia ventricular izquierda. Para los hombres en los que el tratamiento se inició a la edad de 18 a <30 años, la pendiente media de la masa ventricular izquierda fue de -3,6 g/año (n = 31) en comparación con +9,5 g/año en los hombres no tratados de esa edad (n = 15) (P < 0,0001). Los hombres no tratados tenían un riesgo 3.4 veces mayor de tener aumentos más rápidos en la masa ventricular izquierda en comparación con los hombres tratados (odds ratio: 3.43; intervalo de confianza del 95%: 1.05-11.22; P = 0.0415). Una edad basal ≥ 40 años también se asoció con la progresión de la hipertrofia ventricular izquierda (odds ratio: 5,03; intervalo de confianza del 95%: 1,03-24,49; P = 0,0457) en comparación con hombres menores de 30 años. El tratamiento con agalsidasa-β durante ≥2 años puede mejorar o estabilizar la masa ventricular izquierda en hombres con enfermedad de Fabry. Investigaciones adicionales pueden determinar si la intervención temprana y la estabilización de la LVM están correlacionadas con los resultados clínicos.

Files

pdf.pdf

Files (16.0 kB)

⚠️ Please wait a few minutes before your translated files are ready ⚠️ Note: Some files might be protected thus translations might not work.
Name Size Download all
md5:8bcd7dae4983b6f526826b4e93bc9a34
16.0 kB
Preview Download

Additional details

Additional titles

Translated title (Arabic)
تحليل كتلة البطين الأيسر لدى الرجال غير المعالجين والرجال المعالجين بـ agalsidase - β: بيانات من سجل فابري
Translated title (French)
Analyse de la masse ventriculaire gauche chez les hommes non traités et chez les hommes traités par l'agalsidase-β : données du registre Fabry
Translated title (Spanish)
Análisis de la masa ventricular izquierda en hombres no tratados y en hombres tratados con agalsidasa-β: datos del Registro Fabry

Identifiers

Other
https://openalex.org/W2057679383
DOI
10.1038/gim.2013.53

Is supplement to
https://openalex.org/W2916355851 (Other)
https://openalex.org/W2406063159 (Other)
https://openalex.org/W2259247882 (Other)
https://openalex.org/W2118540200 (Other)
https://openalex.org/W2106429906 (Other)
https://openalex.org/W2067330669 (Other)
https://openalex.org/W2048139566 (Other)
https://openalex.org/W2014151142 (Other)
https://openalex.org/W1917792196 (Other)
https://openalex.org/W186628991 (Other)

GreSIS Basics Section

Is Global South Knowledge
Yes
Country
Argentina

References

  • https://openalex.org/W1517680595
  • https://openalex.org/W1540828017
  • https://openalex.org/W1971028315
  • https://openalex.org/W1977154698
  • https://openalex.org/W1978374943
  • https://openalex.org/W1997080713
  • https://openalex.org/W2017935939
  • https://openalex.org/W2026893678
  • https://openalex.org/W2041953538
  • https://openalex.org/W2042270327
  • https://openalex.org/W2044012755
  • https://openalex.org/W2049237446
  • https://openalex.org/W2062327292
  • https://openalex.org/W2088375877
  • https://openalex.org/W2089959673
  • https://openalex.org/W2094557474
  • https://openalex.org/W2094976188
  • https://openalex.org/W2094996563
  • https://openalex.org/W2095959293
  • https://openalex.org/W2101099004
  • https://openalex.org/W2107743168
  • https://openalex.org/W2125879510
  • https://openalex.org/W2126269101
  • https://openalex.org/W2133444266
  • https://openalex.org/W2138239752
  • https://openalex.org/W2146578470
  • https://openalex.org/W2155965977
  • https://openalex.org/W2313827278